每經熱評丨關注罕見病 “靈魂砍價”之外還需多措并舉

每經評論員 陳晴

曾因高達70萬元一針引爭議，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的天價藥諾西那生鈉注射液，終于成功進入醫(yī)保，這是國家醫(yī)保目錄中首次出現(xiàn)罕見病天價藥的身影。

對于SMA患者來說，他們迎來了福音。藥企大幅降價，醫(yī)保目錄也將納入，患者將獲得藥價大降和按比例報銷的雙重利好。但不可忽視的是，對于罕見病天價藥納入醫(yī)保，市場長期存在爭議，焦點主要在于罕見病天價藥的價格過高，納入醫(yī)保體系將增加醫(yī)保基金支付壓力。

確實，國家醫(yī)保具有普惠性，需要照顧大多數(shù)人的利益。罕見病天價藥納入醫(yī)保，容易令市場擔憂其他基礎疾病的保障可能會受到沖擊。但就像醫(yī)保方談判代表所說，每一個小群體都不應該被放棄。據(jù)估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。更有數(shù)據(jù)顯示，我國罕見病患者總數(shù)超2000萬人，患者及其背后家庭的聲音不容忽視。

隨著我國經濟水平的日益提高，社會醫(yī)療保障體系的日臻完善，罕見病天價藥納入醫(yī)保，是醫(yī)保擴大受益人群的結果和公眾享受到社會發(fā)展紅利的體現(xiàn)。諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保無疑是振奮人心的，但要想更好地平衡醫(yī)保的普惠性和罕見病患者需求之間的關系，我們還有很長的路要走。

我國人口基數(shù)龐大，成功進入國家醫(yī)保目錄的企業(yè)將會有廣闊的市場，能夠做到“以量換價”。因此醫(yī)保談判時，我們能夠從被動買單轉向主動議價，讓進口藥在國內的價格不高于周邊國際市場，甚至是獲得全球最低價。

不過，藥企需要綜合考慮成本和利潤。罕見病天價藥很多屬于創(chuàng)新藥，藥企需要投入大量的研發(fā)成本。如果是獨家的藥物品種，藥企更有可能待價而沽，不愿降價。

醫(yī)保資金不可能超出經濟發(fā)展水平無限制地增加。要想讓更多罕見病天價藥降價到醫(yī)保和患者可以接受的范圍并順利納入醫(yī)保，鼓勵創(chuàng)新藥研發(fā)，創(chuàng)造多元化的藥品供應格局，是我們的必然選擇。

近年來，國家相關部門已經采取了舉措，不斷加快罕見病藥物的研發(fā)創(chuàng)新，簡化相關藥物上市和進口的審評審批程序。就在2021年10月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心網站發(fā)布關于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術指導原則》意見的通知。該技術指導原則旨在進一步提高罕見疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發(fā)及科學的試驗設計提供建議和參考。

國家醫(yī)保局也曾表示，解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫(yī)保一條道路，可以充分發(fā)揮各類補充保險、商業(yè)健康保險等渠道功能，通過建立完善中國特色的多層次醫(yī)療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求。

完全依靠醫(yī)保談判“靈魂砍價”來提高罕見病天價藥的可及性，這在當下并不現(xiàn)實，但如果我們多措并舉，相信越來越多的罕見病患者將迎來福音。