精鼎醫藥首席患者官Clare Grace:以患者為中心的臨床試驗 研發藥物上市概率高出傳統試驗19個百分點

每經記者 許立波    每經編輯 文多    

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近年來，隨著政策的鼓勵支持與藥企研發策略的不斷調整，“以患者為中心”的藥物研發理念已漸成共識。尤其是去年8月以來，我國藥品監管部門密集出臺一系列文件，國家藥監局藥品審評中心（CDE）連續就3項以患者為中心的臨床試驗相關指導原則征求意見，標志著我國藥物研發“以患者為中心”時代的開啟。

近日，精鼎醫藥首席患者官Clare Grace在接受包括每日經濟新聞在內多家媒體采訪時表示，根據精鼎醫藥聯手經濟學人智庫發布的報告，一項納入4000個具備以患者為中心要素的臨床試驗、20000個傳統試驗的研究展現出的結果顯示，以患者為中心的策略能夠顯著優化臨床試驗的流程和結果，其中使用以患者為中心的試驗研發的藥物的上市概率為87%，遠高于傳統試驗68%的比例；此外，在受試者招募時間縮短40%的基礎上，招募率也能夠提升50%。

“但問題在于，每一位患者的需求都是不一樣的，這意味著設計臨床試驗時要為患者提供各式各樣的、靈活的選擇，以使患者盡可能方便地參與并進行更為廣泛的研究。”Clare Grace表示。 

以患者為中心的臨床試驗成研發新趨勢

2022年8月，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）就《以患者為中心的臨床試驗獲益-風險評估技術指導原則（征求意見稿）》、《以患者為中心的臨床試驗設計技術指導原則（征求意見稿）》、《以患者為中心的臨床試驗實施技術指導原則（征求意見稿）》征求意見。上述征求意見稿中提到，以患者需求為出發點、視患者為主動參與者、以臨床價值為最終目的的藥物研發理念。

圖片來源：國家藥品監督管理局藥品審評中心網站截圖

2022年11月，CDE又發布了《組織患者參與藥物研發的一般考慮指導原則（試行）》，鼓勵患者參與到藥物研發的全生命周期中。試行指導原則主要是便于申請人通過良好的組織患者參與藥物研發工作，更好地獲得患者的體驗信息和數據，提高整體藥物研發的質量和成功率，惠及患者、改善臨床用藥現狀，增加臨床用藥的選擇。

CDE在文件中表示，作為藥物臨床試驗的受試者和醫療實踐的對象,患者對疾病狀態和治療有親身體會，可為藥物研發提供更貼近患者期望、更有價值的信息。因此，“以患者為中心”的理念已經逐步從患者用藥端延伸至藥品研發端，患者身份也從過去的被動接受治療轉變為主動參與制定研發，鼓勵患者參與藥物研發全周期被越來越多的藥企接受。

Clare Grace透露，目前精鼎醫藥在研項目或者已經上市的項目中，已經有80%的臨床試驗在設計和執行上應用了“以患者為中心”元素。而在政策指引之下，除了精鼎醫藥，未來也會有更多藥品申辦方會計劃采用“以患者為中心”的臨床試驗。

值得注意的是，《組織患者參與藥物研發的一般考慮指導原則（試行）》還將患者的范疇進行了拓展，與一般意義上臨床試驗中的受試者概念所不同，上述《指導原則》中的患者不僅為患者個體，還包括患者的家屬、監護者、看護者以及患者組織等，即“患者個體”還可以在不參加任何藥物臨床試驗的情況下提供意見。

對此，Clare Grace回應《每日經濟新聞》記者稱，從精鼎醫藥的角度來說，公司也在內部設置了患者顧問委員會并邀請來自全球不同地區的患者參與到顧問委員會；這些委員會不僅僅有患者參與其中，其中也納入了一些患者的看護人、照料者和家屬，這些患者的利益相關方對于支持患者、了解患者需求發揮了重要的作用。

“在與患者倡導組織合作過程中，我們發現這些正式的患者倡導組織能夠進一步匯集有關患者需求的重要信息并提示長期的趨勢。此外，有時候患者并不知道如何為他們自己發聲，他們可能缺乏涉及到藥物研發和臨床試驗的專業知識，所以通常需要患者倡導組織從中發揮作用，在我們和患者之間搭建一座橋梁。”Clare Grace表示。

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DCT面臨監管挑戰：數據安全和隱私成關注焦點

臨床試驗未來最大的變化之一是向遠程智能臨床試驗（DCT）的轉變。

公開資料顯示，遠程智能臨床試驗是通過遠程醫療和移動/當地醫療資源執行的臨床試驗流程，是一種以患者為中心的分散式模式。

精鼎醫藥高級副總裁、亞太區企業戰略負責人兼中國區負責人鄭唯玲表示，目前在國內可執行度最高的兩個遠程智能臨床試驗元素，一個是eCOA/ePRO（electronic Clinical Outcome Assessment/electronic Patient Reported Outcome，即用電子化的方式搜集臨床結局評估數據/患者報告主觀/體驗數據），另一個是Tele Visit（遠程訪視，即臨床研究人員可以通過視頻/語音，在臨床研究期間與受試者進行遠程隨訪）。

Clare Grace則表示，在遠程智能臨床試驗解決方案中有非常多的關注點，每個考量因素都是非常不一樣的，適用于不同的疾病階段。如可穿戴設備和傳感器特別適用于心血管疾病，檢查心律、關注患者在行走過程中有沒有震顫等，可穿戴設備和傳感器可以看到并實時觀察特定患者的狀態。在患者無法來到醫院進行數據監測的情況下，通過這種方式可以獲得更高質量的參數和數據，讓醫生能夠更好地了解患者的狀態。

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對于其他的臨床研究來說，比如在腫瘤領域，家庭護理的重要性則更為凸顯，其可以讓患者，特別是行動受限的患者減少出行時間，足不出戶就能獲得醫療服務，也讓患者更有意愿參與到臨床研究中。

此外，遠程智能臨床試驗也有助于增加受試者的多樣性，來自不同背景和地點的人可以參與，所有這些因素都加快了藥物開發過程。

不過，Clare Grace也表示，當前遠程智能臨床試驗面臨著監管上的挑戰。特別是在數據安全和隱私方面，隨著越來越多的個人信息被數字化收集和存儲，一旦這些數據未被妥善保護，其泄露所造成的后果可能會非常嚴重。此外，在不同的國家和區域，對于醫療支付和報銷也有一些非常嚴格的監管要求，比如要求醫院要對遠程醫療進行報銷，抑或是關于遠程智能臨床試驗其他方面的報銷，這也是監管者所關注的內容。

“另外，我也相信大多數DCT能夠確保使用同樣的流程，以進一步推進臨床研究的開展。例如上門護理中，我們需要向監管部門證明，隨訪人員和研究中心的護士、醫生接受著相同的培訓，因為監管部門所尋求的重大變化是要能夠確保提供有效的監督。研究中心的運營是非常容易的，因為醫生畢竟就在醫院，他們能夠在現場直接督導研究團隊如何展開臨床研究。而相較之下，如果融入了遠程元素，則需要PI（Principle investigator，臨床研究項目負責人）來監督，以確保遠程研究的人員能夠有效執行，或是能夠定期在系統中進行校驗、確保數據完整。關于這方面的監督，相較于普通的臨床研究，DCT文件的歸檔記錄有所不同，需要有更廣泛的歸檔記錄。”Clare Grace表示。

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