第三代基因編輯技術引資本追捧 倫理爭議與監管問題并存

每經編輯｜每經記者 黃修眉    

◎每經記者 黃修眉

自開年以來，精準醫療再次站上了風口，但與以往不同的是，包括申萬宏源、國泰君安、興業證券、中泰證券等多家券商，在本月集體發布精準醫療深度研究報告，幾乎無一例外地劍指A股市場還不非常熟悉的名詞，第三代基因編輯技術——CRISPR/Cas9。究竟是什么讓這些券商集體關注最新的基因編輯技術？

1月4日，美國證券交易委員會公布了一條重磅消息，基因編輯公司Editas Medicine遞交了在納斯達克掛牌上市的首次公開招股說明書。這意味著，僅創立兩年多的Editas將成為全球基因編輯領域首家IPO公司?！睹咳战洕侣劇酚浾咭矊⒗^續關注Editas上市進展。

2017年進行臨床試驗

Editas由麻省理工學華裔教授張鋒和Jennifer Doudna在2013年11月成立，兩位創始人均為CRISPR技術的最早發明人。本次上市之后，股票代碼為：EDIT。

《每日經濟新聞》記者在招股說明書中看到，Editas計劃募集1億美元，其中1500~2000萬美元用于先天性黑矇癥LCA10項目（Leber congenital amaurosis，LCA；一種遺傳性視力衰退疾?。┑呐R床前和臨床試驗，2200萬美元用于與著名生物制藥公司Juno Therapeutics合作項目的癌癥治療臨床前研究，以及平臺發展及其他臨床前研究項目。

值得注意的是，作為一家較早進入基因編輯領域的公司，其創始人又都為CRISPR的發明人，因此Editas在創立之初就受到了各界的關注。2013年11月，Editas獲得了來自美國著名風頭機構Flagship Ventures等的4300萬美元A輪融資。2015年8月，Editas更是獲得了來自比爾與梅琳達·蓋茨基金會和谷歌風頭等重磅投資者的1.2億美元B輪融資，兩輪融資額達到1.63億美元。

Editas擬在2017年進行LCA10項目臨床試驗，這也將是CRISPR/Cas9的首次人體臨床試驗。此外，Editas還計劃治療另兩種相關的感染性眼盲等疾病，這兩種疾病在美國每年新發病例為3.5萬人。

招股書顯示，Editas開展的項目還有與Juno Therapeutics合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等另外四項遺傳基因疾病。目前，Editas的主要股東為Flagship Ventures（16.6%），Third Rock Ventures（15.6%），Polaris Venture Partners（15.6%），Bng0（9%），Bosley（4.6%），Viking Global、Fidelity和Deerfield（共計5.8%）。

財務與倫理風險并存

與最近資本市場大熱的虛擬現實（VR）和量子通信技術不同，創新醫學技術的臨床應用、道德風險、法制監管等也是決定其商業化進程的重要因素。

《每日經濟新聞》記者注意到，正如諸多尖端生物科技初創企業，Editas自2013年成立以來，在私人融資環境得來的全部資金都用于研發，自成立到2015年9月底，其運營損失節節攀高，財務赤字已經累計達7570萬美元。

盡管CRISPR基因編輯技術近幾年風光無限，但因其任意修改基因的特性，與之相關的倫理與道德爭議也越來越多。

2015年12月13日，備受矚目的“人類基因編輯國際峰會”達成共識，基因編輯技術不應用于準備建立妊娠的人類胚胎，即反對“定制”嬰兒，但并未禁止編輯胚胎或生殖細胞的基礎研究；隨著科學研究和社會認識的發展，生殖細胞編輯的臨床使用應當進行重新考量，為未來基因編輯技術的進一步應用拓展留下了余地。

Editas也在其招股書的風險一欄明確指出，CRISPR/Cas9是一種新型的基因編輯技術，發展時間極其短暫，目前還沒有相關產品獲得美國或歐盟監管當局的許可。目前，進行臨床試驗的基因編輯技術仍僅限于第一、二代技術。

因此，即將上市的Editas也無法預計開發相關藥品需要投入的時間和資金成本。但有一點是明確的，那就是需要大量資金，這就意味著Editas也沒辦法預計何時才能盈利，甚至到底能不能盈利。

關注A股市場相關概念股

實際上，我國對于基因編輯技術的研究應用處于國際領先地位。2015年4月，中山大學生命科學學院副教授黃軍就發表了全球第一篇有關利用CRISPR技術修正人類三原核胚胎致病基因的基礎科學研究報告，這是全球首篇有關修改人體胚胎細胞的研究（注：黃軍就使用的是臨床廢棄、不能發育的三原核胚胎，規避了倫理道德風險）。黃軍就也因此入選全球知名科研期刊《自然》（Nature）雜志2015年度全球科學界重大影響十大人物。

今年以來，西南證券、興業證券等多家券商都在研報中提到了一家卷煙包裝公司——勁嘉股份（002191，SZ）。

2015年12月30日，勁嘉股份公告稱，出資300萬元與中山大學簽署技術開發合同，共同建立基于CRISPR/Cas9技術的地中海貧血疾病基因修正的技術體系。

對于勁嘉股份借CRISPR技術切大健康產業，中泰證券首席宏觀策略師羅文波表示，從國際上看，CRISPR應用于造血干細胞及地中海貧血是其未來主流的兩大商業化應用方向之一。目前國際醫藥巨頭諾華已就治療造血干細胞相關的疾病，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血與Intellia Therapeutics開展了長達五年的合作。

而自2014年9月，銀河生物（000806，SZ）明確提出以生物技術為核心構建公司醫藥及醫療服務產業以來，其在生物醫療領域動作頻頻。

2015年4月，銀河生物發起設立注冊資本為3億元的南京銀河生物技術有限公司，收購以免疫細胞治療為主營業務的得康生物60%股權；同年5月，增資控股了掌握免疫藥物篩選檢測技術和人源化抗體平臺的銀河醫藥90%股權。去年11月18日，銀河生物子公司又與四川大學生物治療國家重點實驗室簽署《合作框架協議書》，約定雙方合作開發靶向人VEGFR-1和人CD19的抗腫瘤CAR-T細胞I類新藥SKLB083017、SKLB083019，該項目總投資金額暫定為3000萬元，用于支付完成項目開發所涉及的相關費用，包括但不限于研發設備、試劑耗材等的采購以及人員工資。

此外，四川大學生物治療國家重點實驗室是我國唯一的生物治療國家重點實驗室，實驗室主任魏于全院士的團隊從事CAR-T細胞免疫治療研究8年，已進行多個靶點抗腫瘤CAR-T細胞研究。